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　　诱导众聪明细胞 (iPS)可能正在测验室中由患者的成年皮肤细胞制成，然后用于成立爆发众巴胺的神经元。比来对大鼠和山公 PD 模子的商量注明，爆发众巴胺的神经元存活并成熟，结果优异。

　　2023年2月1日加州再生医学商量所 (CIRM)发布投资400万美元用于Ryne Bio的后期临床前项目，旨正在改进特发性帕金森病 (PD) 的调节。

　　PD的特色是爆发众巴胺的神经元遗失，导致运动症状，如运动冲击（面部、手臂、腿或躯干的不自助、担心宁、扭动运动）和非运动效应，如痴呆、抑郁和睡眠冲击。

　　PD是仅次于阿尔茨海默氏病的第二大常睹神经退行性疾病，正在美邦影响了大约100万人。正在加利福尼亚州，揣度有116,900人患有PD，是该邦患病人数最众的邦度。

　　目前对帕金森症的调节囊括正在1960年代发掘的药物左旋众巴。它正在体内转化为众巴胺，于是它可能代替遗失的爆发众巴胺的神经元。其他极少药物像众巴胺一律刺激神经细胞。患者还给与职业调节、物理调节、强健饮食和陶冶米乐M6官方。手术，比方植入电极的深部脑刺激，用于调节更晚期的病例，加倍是正在药物结果不佳的病例中。

　　这些调节可缓解帕金森病的症状，但不会减缓或逆转大脑神经细胞的毁伤。跟着时光的推移，即使举行了调节，但临床特色会变得更糟。当患者被诊断出患有帕金森症时，他们平日仍然患病众年，而且黑质内的众巴胺细胞仍然遗失了一半以上。早期检测帕金森症的测试或许有所助助，但科学家们正正在寻找一种手段来调换受损的细胞。

　　该项目中倡导的干细胞疗法，旨正在为帕金森供应了规复众巴胺神经元的潜力，众巴胺神经元正在很众紧急的身体效力中施展效用，囊括运动和追忆。

　　Ryne Bio的商量职员旨正在将爆发众巴胺的细胞输送到帕金森病患者的大脑中，以代替遗失的神经元，以规复/改进运动效力。

　　凭据美邦食物和药物处置局 (FDA) 指南，目前的赠款将用于举行新药商量 (IND) 启用的非临床安适性商量。IND是正在帕金森病患者中着手临床试验所需的授权。

　　CIRM对看到这种疗法的得胜有着既得便宜。迄今为止，CIRM已投资突出5900万美元，助助帕金森病的商量从根蒂或发掘阶段发展到临床试验。

　　即使帕金森病的基本道理尚不大白，但科学家们确实明了涉及大脑的哪些细胞和区域。商量职员仍然正在测验室中行使干细胞提拔爆发众巴胺的神经细胞，以便商量这种疾病，加倍是正在已知遗传道理的状况下。因为单个明晰界说的细胞类型受到影响，于是也可能通过用强健的新细胞调换遗失的神经细胞来调节帕金森病。

　　知道疾病：科学家们正正在从PD患者身上提取细胞，并正在测验室中行使这些干细胞来爆发患有这种疾病的神经元。患病的神经元是商量帕金森病发病机制的有力器械。

　　开垦新药：通过从帕金森病患者身上提取细胞，并正在测验室中行使这些干细胞爆发患病的神经元，科学家们可能筛选出可能开垦成调节该疾病的新药的物质。

　　转换遗失的细胞：医师和科学家以为，因为1980-90年代举行的移植商量结果，细胞代替疗法将会生效。特地是，瑞典、美邦和加拿大的商量职员已将正正在发育的人类胎儿爆发黑质众巴胺的神经元移植到患有PD的动物和人类患者中，正在某些状况下博得了宏大改进，但正在其他状况下仅爆发了细微改观。这些最初的商量导致了更大范围的商量，这些商量随后讲演了极少给与此类移植物的患者的极少副效用，这些副效用以移植物惹起的非自觉运动的时势显现——近似于很众给与历久左旋众巴调节的患者所睹的副效用。其根蒂仍正在冲突中，但或许与正在人类胎儿中脑移植物中发掘的非众巴胺细胞的移植相闭。

　　另外，还贯注到极少患者正在他们的移植物中也显现了极少PD病理学，假使移植物还不到20年。这导致了PD或许涉及通过特殊时势的α突触白从一个神经细胞通报到另一个神经细胞而传达疾病的进程。

　　一项名为TRANSEURO的新商量正正在从头审视胎儿人体众巴胺移植，旨正在处理疗效一律的题目并避免移植物惹起的非自觉运动的副效用。这项新商量将涉及一项新的临床试验。

　　科学家们还是乐观地以为，将年青细胞引入大脑可能更好地调节帕金森病，但没有足够的胎儿结构来调节大批帕金森病患者，并且胎儿的行使也激励了伦理题目。

　　于是，与此同时，他们正正在将干细胞视为帕金森病患者新众巴胺细胞的代替由来：

　　胚胎干 (ES) 细胞可用于成立爆发众巴胺的神经元，这些神经元可移植到患者体内。爆发众巴胺的神经元已正在测验室中由小鼠和人类胚胎干细胞制成，而且人类细胞比来被证实与帕金森病大鼠模子中的胎儿细胞具有似乎的效用。

　　诱导众聪明细胞 (iPS)可能正在测验室中由患者的成年皮肤细胞制成，然后用于成立爆发众巴胺的神经元。比来对大鼠和山公 PD 模子的商量注明，爆发众巴胺的神经元存活并成熟，结果优异。

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